Мышечная дистрофия Дюшенна

Heading 2

Heading 3

Heading 4

Lorem ipsum dolor sit amet, consectetur adipiscing elit, sed do eiusmod tempor incididunt ut labore et dolore magna aliqua. Ut enim ad minim veniam, quis nostrud exercitation ullamco laboris nisi ut aliquip ex ea commodo consequat. Duis aute irure dolor in reprehenderit in voluptate velit esse cillum dolore eu fugiat nulla pariatur.

Block quote

Ordered list

  1. Item 1
  2. Item 2
  3. Item 3

Unordered list

  • Item A
  • Item B
  • Item C

Text link

Bold text

Emphasis

Superscript

Subscript

Схематичное изображение здорового гена DMD

Ген дистрофина (DMD) состоит из 79 экзонов. Экзоны, подобно программному коду, являются инструкцией по созданию полноценного белка дистрофина3

Делеция в гене DMD

Вследствие делеции гена DMD происходит удаление одного или нескольких экзонов. Это приводит к сдвигу рамки считывания и нарушению синтеза белка после делетированных экзонов. Фрагмент белка нефункционален и быстро разрушается3

Лечение путем пропуска экзона 53

У пациентов с МДД, подходящих для терапии путем пропуска 53 экзона, в процессе синтеза МРНК восстанавливается рамка считывания1

Укороченный дистрофин

Благодаря пропуску экзона 53 вилтоларсен восстанавливает рамку считывания и позволяет синтезировать укороченный на размер делеции, но функциональный белок дистрофин1